​Проблемы и возможности внедрения достижений генетики в клиническую практику обсудили на круглом столе в рамках международного конгресса CRISPR-2018. Значительная часть дискуссии касалась регенеративной медицины, использующей для терапии собственный потенциал организма (клетки тканей самого пациента или донора). Это одна из новейших областей медицины, наработки которой в ближайшее время могут появиться в больницах. 

 

«Заканчивается четвертая стадия клинических испытаний клеточных препаратов в США, Японии, Китае, и можно ожидать, что они скоро появятся и в нашей практике. При этом в России регенеративная медицина в большей степени теоретическая, чем практическая», — говорит директор Института регенеративной медицины Московского государственного университета им. М.В. Ломоносова академик Всеволод Арсеньевич Ткачук. Одна из основных трудностей в отрасли — отсутствие законодательного регулирования. В 2016 году был принят Федеральный закон № 180-ФЗ «О биомедицинских клеточных продуктах», который посвящен их разработке, доклиническим и клиническим исследованиям, экспертизе, государственной регистрации и другим вопросам, связанным с получением и применением таких препаратов. Однако в настоящее время закон не действует в полную силу ввиду отсутствия нормативно-правовой базы в целом, из-за чего государство не может объявить конкурс на проведение доклинических и клинических исследований. «Министерство юстиции РФ пока что не пропустило документ, разработанный Министерством здравоохранения РФ, описывающий класс чистоты, условия производства, лицензирования клеточных продуктов. Не разработан стандарт GMP (от англ. Good Manufacturing Practice — система норм в отношении изготовления лекарственных средств. — Прим. ред.), — рассказывает Всеволод Ткачук. — Но у меня есть информация, что к концу года выйдет закон, по которому можно будет определять и лицензировать участки производства этих клеточных продуктов». По словам экспертов, такие участки сегодня есть в ряде как государственных, так и коммерческих учреждений. «Наше подразделение регенеративной медицины уже отработало многие технологии, например лечение светлоклеточной карциномы, но нет закона, нет поля для клинических исследований», — добавляет генеральный директор АО «Генериум» доктор медицинских наук Дмитрий Анатольевич Кудлай.

С точки зрения представителей бизнеса, присутствовавших на круглом столе, важно также сделать научные разработки удобными и понятными для применения в клинике. «Представления ученого о том, как должно быть построено исследование, сгруппированы данные и что следует представить в итоге, часто существенно отличаются от того, что необходимо для введения продукта в производство, — отмечает начальник экспертного отдела АО «Генериум» кандидат химических наук Ольга Васильевна Григорьева. — Поэтому контакт разработчика и производителя должен начинаться как можно раньше». О том же говорит директор по науке Института стволовых клеток человека кандидат медицинских наук Роман Вадимович Деев: «Наши продукты и технологии не очень удобны в использовании. Рынка нет в значительной степени не потому, что подавляющее большинство врачебного сообщества не хочет развивать регенеративную медицину, а потому что нет доверия к новым технологиям».

С новизной генной и клеточной медицины связан также вопрос безопасности использования этих разработок. «Технология редактирования генома не готова к трансляции в клинику: постоянно появляются данные, которые ставят под сомнение ее надежность и точность», — считает заведующая лабораторией постгеномных технологий в медицине МГУ доктор медицинских наук Елена Викторовна Парфёнова. По мнению специалиста, на государственном уровне необходима комплексная программа поддержки трансляционных исследований, обеспечивающая, с одной стороны, безопасность применения разработок (сейчас на эту тему выходит много статей) и, с другой стороны, отсутствие искусственных препятствий для их продвижения в клинику. «Должны быть центры консультирования разработчиков, причем на самых ранних этапах проекта. Необходимо также стимулировать сообщения о неудачах, систематизировать и анализировать их, так как это тоже важно для обеспечения трансляции», — говорит Елена Парфёнова.

Остро стоит и вопрос подготовки кадров для клеточной и генной медицины. «В нашей стране нет образовательных программ, не прописаны требования к квалификации специалистов. Думаю, что нет и учреждений, которые смогли бы готовить таких исследователей. Равно как нет и клеточных технологов, клеточных терапевтов», — говорит Всеволод Ткачук. Для того чтобы решать эти проблемы, необходимо финансирование. «Сотрудникам нужно обеспечить достойные условия работы, социальную инфраструктуру, иначе они будут уезжать из страны, — говорит заведующий лабораторией эпигенетики развития ФИЦ «Институт цитологии и генетики СО РАН» доктор биологических наук Сурен Минасович Закиян. — Надо каким-то образом коммерциализировать научные продукты, в частности организовать научные стартапы, как принято сейчас на Западе».

Проблема в том, что фундаментальные исследования сегодня неохотно финансирует как государство, так и бизнес. «В биомедицине от исследования до получения результата проходит 15—20 лет, что для бизнеса малопривлекательно, — объясняет заведующая лабораторией биотехнологии Центрального научно-исследовательского института туберкулеза доктор медицинских наук Ирина Владимировна Лядова. — На протяжении последних лет преимущество отдается прикладным исследованиям. Но мы должны понимать, что лишь небольшая их часть доходит до стадии продукта, и если инвестировать только в прикладную науку, то мы получим отставание по времени в технологиях и пойдем по пути создания дженериков, а не оригинальных препаратов. Широкий спектр исследований поддерживает инфраструктуру всей области, поэтому, расширяя и поддерживая его, мы создаем условия для развития биомедицины в целом, а отсутствие такого спектра имеет негативные последствия».

«Наука в Сибири»

Фото Александры Федосеевой